Výskum porovnávania účinnosti v štyroch krajinách

pondelok, 29. marec 2010, 12:00

Poskytnutie dôkazov pre zdravotnú politiku založenú na dôkazoch

Z anglického originálu „Providing evidence for Evidence-based Health Policies: Comparative Effectiveness Research in four Countries“ preložil Peter Pažitný. Originál článku vyšiel v CESifo – Journal of Institutional Comparisons, Volume 7, No. 4, Winter 2009 [pdf].

Vo všetkých rozvinutých krajinách sa podiel zdravotníctva na HDP stále zvyšuje (Anderson, 2007). Tento vývoj je poháňaný aj stranou ponuky aj stranou dopytu: v zdravotníctve nové technológie a nové postupy zvyčajne nešetria zdroje (Newhouse, 1993) ale „kupujú“ dodatočné roky života. Tieto dodatočné roky života sú poväčšine prežité v lepšom zdraví, avšak spätne pôsobia vo forme zvýšenej spotreby a nákladov. Pokiaľ rast v iných oblastiach hospodárstva je vítaný, tak v zdravotníctve je napriek neoddiskutovateľnej role vo zvyšovaní blahobytu často vnímaný ako problematický. Časť z týchto obáv rastie z nevyhnutných redistribučných efektov univerzálneho poskytovania zdravotných služieb. Ďalšia časť obáv je poháňaná podozrením, že zdravotné služby sú poskytované neefektívne.

Predpokladá sa, že stakeholderi, aby maximalizovali svoje zisky, sú náchylní ťažiť z informačnej asymetrie a komplikovaných dodávateľsko-odberateľských vzťahov, ktoré sú charakterisitické pre zdravotníctvo. Táto otázka je veľmi evidentná, avšak nie limitovaná len na farmaceutický sektor. Výrobcovia predstavia nový liek a citujúc úspešné štúdie hľadajú finančné krytie vo verejných alebo súkromných schémach financovania. Avšak, tieto štúdie sú zvyčajne uskutočňované alebo financované samotnými výrobcami, takže ich vedecká kvalita býva často spochybňovaná (Relman a Angell, 2002). Navyše, v mnohých zdravotných systémoch si finančné krytie pre nový liek nevyžaduje dôkazy, že novší (a drahší) liek predstavuje skutočný medicínsky posun oproti porovnateľným existujúcim produktom. Výsledkom je, že farmaceutické výdavky sú nepotrebne zvýšené nákladnými pseudo objavmi (Relman a Angell, 2002).

Na pozadí tohto vývoja sa čoraz viac krajín usiluje zaviesť mechanizmy, ktoré zvyšujú efektívnosť zdravotníctva. Jedným z nástrojov je zriadenie nezávislej inštitúcie, ktorá oceňuje nové liečebné možnosti a širšie stratégie manažmentu zdravotníctva z pohľadu ich relatívnej klinickej účinnosti, bezpečnosti, a v niektorých prípadoch aj ich relatívnych nákladov. V poslednom článku, Chalkidou a jej kolegovia (2009) preskúmali v štyroch krajinách kľúčové črty tzv. CER (Comparative Effectiveness Research) inštitúcií, čo by sme voľne mohli preložiť ako inštitúcií, ktoré sa zaoberajú výskumom porovnávania účinnosti. Konkrétne išlo o:

  • Britský National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE)
  • Francúzsky Haute Autorité de Santé (HAS)
  • Nemecký Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
  • Austrálsky Pharmaceutical Benefit Scheme (PBS)

CER inštitúcie taktiež existujú v krajinách ako Kanada a Nový Zéland. V Spojených štátoch je v rámci súčasného ekonomického stimulu vyčlenených 1,1 mld. USD na vytvorenie CER (U.S. Congress, 2009). Výberom britského, francúzskeho, nemeckého a austrálskeho modelu autori pokrývajú CER inštitúcie priečne veľmi rozličnými zdravotnými systémami. Británia má daňový systém, národný systém jedného platiteľa, pričom Nemecko a Francúzsko používajú poistný systém s možnosťou verejnej, alebo súkromnej voľby. Austrália má verejný daňovo financovaný systém, ktorý je doplnený možnosťou súkromného poistenia.

Tabuľka 1 sumarizuje po preskúmaní hlavné charakteristiky štyroch CER inštitúcií. Austrália síce zriadila mechanizmus CER ako prvá, ale ten je limitovaný len na hodnotenie farmaceutických produktov. Oproti tomu NICE, HAS a IQWiG pokrývajú oveľa širšiu oblasť pôsobenia. Ich pracovné pole nezahŕňa len hodnotenie medicínskych technológií a postupov, ale taktiež vyhodnocovanie programov verejného zdravotníctva, poskytovanie informácií pacientom a v prípade HAS ešte aj akreditáciu nových nemocníc.

Inštitúcie CER sú vo verejnosti vnímané ako entity, ktoré podrobne zvažujú ekonomické náklady oproti zdravotným benefitom, aby mohli napr. podať informácie k procesu cenového rozhodnutia o nových liekoch. Avšak, s výnimkou NICE, ktorá zohľadňuje náklady vo svojich hodnoteniach už od svojich počiatkov v roku 1999, pôvodný účel skúmaných CER inštitúcií bol limitovaný na porovnávanie klinickej efektívnosti, pričom nákladová efektívnosť a skúmanie rozpočtových dopadov boli predstavené až neskôr, aby dopĺňali klinickú dimenziu.

Metódy hodnotenia sú podobné vo všetkých štyroch krajinách. Pri tvorbe vlastných odporúčaní sa všetky spoliehajú skôr na syntézu existujúcich primárnych štúdií než na vedenie vlastného primárneho výskumu. Na to existuje viacero dôvodov. Po prvé, primárne štúdie sú časovo náročné, pričom sekundárna syntéza štúdií umožňuje včasný trhový štart nových medicínskych technológií. Na druhej strane, rozpočtové obmedzenia, ktorým inštitúcie CER čelia (žiadna nedostáva viac ako 0,1 % z národných výdavkov na zdravotníctvo), činí vykonávanie vlastných štúdií finančne neuskutočniteľným.

Spoliehanie sa výlučne na sekundárny výskum však prináša niekoľko problémov. Po prvé, ako bolo poukázané vyššie, veľká časť klinických štúdií sa vykonáva samotnými výrobcami nových terapií a úplná transparetnosť týchto štúdií nie je často zaručená. Po druhé, porovnávania medzi podobnými technológiami sú komplikované, keď počet dostupných štúdií je malý a metodológie štúdií sa odlišujú, ako býva častým zvykom. Aby sa inštitúcie CER s týmito komplikáciami vyrovnali, s narastajúcou mierou experimentujú s podmienenými rozhodnutiami o úhradách. V takomto prípade, nové terapie vstupujú na trh a získavajú predbežné finančné krytie v príslušnom zdravotnom systéme ale výrobcovia sú žiadaní predložiť dodatočné dôkazy pre pridanú hodnotu ich produktu aj po jeho uvedení na trh.

Žiadna z CER inštitúcií nie je úplne slobodná vo výbere predmetu svojho skúmania. Namiesto toho prioritizované témy sú určované vzájomne s účastníkmi zdravotného systému – tvorcami zdravotnej politiky, poisťovateľmi, poskytovateľmi a pacientami.

Postavenie odporúčaní CER inštitúcie sa líši podľa predmetu hodnotenia a krajiny. Rozhodnutia NICE v oblasti úhrady liekov sú napr. záväzné, pričom maximálne cenové odporúčania IQWiG slúžia iba ako infomácia a konečné rozhodnutie je prijímané Federálnou komisiou (FJC), ktorá zahŕňa zástupcov platiteľov (zdravotné poisťovne) a poskytovateľov (nemocnice a profesionálne asociácie). Odporúčania (guidelines ) pre najlepšiu klinickú prax sú zvyčajne nezáväzné, ale zvyšuje sa úsilie zabezpečiť širšiu implementáciu. Tu má k dispozícií najrozmanitejšie nástroje NICE – od peňažných podnetov pre lekárov (cena zahrňuje náklady najlepšej praxe) až po záväzné dodržiavanie štandardov NICE pre akreditáciu poskytovateľov v NHS a záruku pre každého pacienta, že má právo na liečbu odporúčanú NICE.

Zhrnutie

Aj keď oblasť pôsobnosti hodnotenia a regulačné sily sa medzi jednotlivými CER inštitúciami líšia, tak okrem svojho všeobecného účelu zdieľajú kľúčové štrukturálne a technické charakteristiky. S rastúcou potrebou prideľovať obmedzené zdroje v zdravotníctve efektívne a spravodlivo, bude zdravotná politika založená na dôkazoch a inštitúcie CER ako jej základ nepretržite rásť na dôležitosti.

 

Tabuľka 1: Hlavné črty inštitúcií CER vo Veľkej Británii (NICE), Francúzsku (HAS), Nemecku (IQWiG) a Austrálii (PBS)

 

NICE (Veľká Británia)

HAS (Francúzsko)

IQWiG (Nemecko)

PBS (Austrália)

Rozpočet a zdroj financovania

35 mil. GBP ročne

100%-ne financovaný vládou (ministerstvo zdravotníctva)

70 mil. EUR v roku 2006

34 % zo zdanenia výdavkov farma firiem na reklamu

15 % z poplatkov nemocníc na akreditáciu

7 % z poplatkov od výrobcov liekov a zdravotníckych pomôcok

32 % od poisťovateľov

10 % od vlády

2 % príjmy z investícií

20 mil. EUR ročne

Odvod založený na percente z každého uhradeného prípadu z fondov povinného verejného poistenia, aby sa zabezpečila nezávislosť od stakeholderov systému.

Bez stropu, všetky aktivity sú hnané dopytom

Financovaný vládou

Oblasť pôsobnosti hodnotenia

Odporúčania na úhrady pre zdravotnícke technológie ako lieky, prístroje, diagnostické testy

Klinické guidelines pre manažment chronických chorôb

Guidelines pre programy verejného zdravotníctva na prevenciu chorôb

Programy podpory zdravia

Informácie pre pacientov

Medicínske technológie ako lieky, prístroje, postupy a diagnostické testy pre účely ocenenia a úhrady

Akreditácia nemocníc

Klinické guidelines pre manažment chronických chorôb

Guidelines pre programy verejného zdravotníctva na prevenciu chorôb

Organizácia zdravotného systému

Označovanie webstránok pacientskych organizácií

Medicínske technológie ako lieky, prístroje, chirurgické postupy, diagnostické testy

Kontrola kvality

Guidelines pre manažment chronických chorôb

Vyhodnocovanie klinických protokolov

Poskytovanie informácií pre pacientov a verejnosť

Hodnotenie liekov na predpis pre účely štátnej podpory

Výber tém

Vlastné rozhodnutie na základe jasných kritérií, ale konečné schválenie pre hodnotenie nových technológií je ministerské rozhodnutie.

Spoločnosti, ktoré sa uchádzajú o úhradu

Ministerstvo zdravotníctva

Návrhy od iných stakeholderov ako sú poisťovne, lekárske združenia, pacientske organizácie

Vlastná iniciatíva, alebo podnet z federálnej komisie alebo z ministerstva zdravotníctva

Farmaceutické spoločnosti, ktoré sa uchádzajú o úhradu

Použitý výskum a rozhodnutia o podmienených úhradách

Syntéza existujúcich štúdií, ekonomické modelovanie, malý počet prospektívnych štúdií financovaných z verejných zdrojov.

Podmienená úhrada „možná iba v prípade výskumu“, kde dáta o účinnosti sú zozbierané z reálneho sveta a NHS obdrží zľavu ak nová technológia nefunguje tak, ako bolo sľúbené. Je však možné aj zvýšenie úhrady, ak technológia funguje lepšia ako sa pôvodne predpokladalo.

Syntéza existujúcich štúdií, rastúce používanie ekonomického modelovania a analýzy verejného zdravotníctva.

Analýza post-marketingových a post-listingových štúdií, ktoré môžu byť požadované HAS.

Podmienená úhrada sa vzťahuje na dočasný prístup k niektorým novým a inovatívnym zdravotným produktom alebo postupom, ktoré sú obmedzené na niektoré zdravotnícke centrá ak je ich účinnosť neurčitá.

Syntéza existujúcich dôkazov, ekonomické modelovanie.

Na základe odporúčania IQWiG, federálna komisia môže rozhodnúť o záväzku „úhrada s rozvojom dôkazov“.

Farmaceutické spoločnosti prezentujú syntézu dôkazov navrhovaných liekov, ideálne v porovnaní s podobnými liekmi. Ekonomické modelovanie je vyžadované.

Zohľadnenie nákladov v hodnotení

Porovnávacia nákladovo efektívna analýza už od počiatku v roku 1999.

Rozpočtová dopadová štúdia pre informovanie implementácie ale nie ako vstup pre rozhodovanie.

Zohľadňovanie ekonomickej dimenzie v hodnotení od januára 2008.

Nákladová efektívnosť však nie je súčasťou „listovacieho“ rozhodnutia ohľadom medicínskych technológií, v ktorých HAS poskytuje poradenstvo v cene a výške spoluúčasti určovanej vládou a poisťovateľmi – tu zohráva úlohu jedine klinická efektívnosť.

Pri znovuprehodnocovaní tried liekov, prístrojov alebo organizačných aspektov v poskytovaní zdravotných služieb, nákladová efektívnosť už teraz dopĺňa údaje o klinickej efektívnosti.

Analýzy nákladovej efektívnosti od roku 2007.

Analýzy dopadov na rozpočet sú poskytnuté ako rozhodovacia základňa pre horný limit cien pre lieky, ktoré sú vo vývoji.

Porovnávacia analýza nákladovej efektívnosti od roku 1988, povinne od roku 1993.

Rozpočtová dopadová štúdia je povinná a zohľadnená ako súčasť odporúčania.

Postavenie z hľadiska odporúčaní

Odporúčania na medicínske technológie sú záväzné (musia byť hradené z NHS).

Odporúčania pre klinickú prax a verejné zdravotníctvo majú poradný status.

Odporúčania na lieky a prístroje sú účinne záväzné od roku 1999. Slúžia ako základ pre rozhodovanie Ministerstva zdravotníctva a Národného zdravotného fondu v oblasti cien a úhrad.

Odporúčania pre postupy, protokoly verejného zdravotníctva a klinické odporúčania majú poradný status.

Poradný status voči federálnej komisii, ktorá po schválení ministerstva zdravotníctva vydáva záväznú direktívu.

Kladné odporúčanie na zaradenie, ocenenie a úhradu je predmetom schválenia ministerstva /parlamentu.

Negatívne odporúčanie je záväzné.

 

Štvrťročník o liekovej politike

Pharma Outlook

Sprievodca pôrodnicami

Sprievodca pôrodnicami

rodinka.sk & HPI

Prihláste sa na odber newslettera

Ak sa chcete prihlásiť k odberu newsletteru, zadajte svoju e-mailovú adresu do poľa pod týmto textom a stlačte tlačidlo.

Slovenská aliancia pre chronické ochorenia